基因治疗
目前的基因治疗策略有哪些?还存在哪些尚未解决的问题??？
采用给子前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损伤🐣__🐹🍀。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因🪄_-😵🤫，然后给予病人无毒性GCV药物🙊😅——🕊，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物🐺🏈_🤗🌼。因而肿瘤细胞被杀死🥀——😐🐌，而对正常细胞无影响🐵🤓__😔🀄。2)基因治疗存在以下尚未解决的问题①缺乏安全🐌——🐙、有效😞🏆_🦜、有组织特异性和靶向有帮助请点赞🍀😣|*😊。
在这种原教旨主义的基因疗法定义之外😬🐯--🌴☹️，笔者认为😙-——😾，我们不妨把另一种治疗思路也纳入基因疗法的范畴中🌴——-😉。还是用重症联合免疫缺陷症做例子吧😜🦎-🦧😌，既然患者的ADA基因出现缺陷🐭😷-🌩🦂，无法合成正常功能的腺苷脱氨酶🏒-🎈🤧，那么除了把正常的ADA基因放回患者基因组DNA中之外🌦🥋-_🍂🦄，还有一个治疗的思路就是🌨🐏__🦋🐪，干脆直接给患者注射功能正常的腺苷脱氨酶😢——🪶😽。事实上说完了🎏_🐁。
采用给子前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损伤🐣__🐹🍀。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因🪄_-😵🤫，然后给予病人无毒性GCV药物🙊😅——🕊，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物🐺🏈_🤗🌼。因而肿瘤细胞被杀死🥀——😐🐌，而对正常细胞无影响🐵🤓__😔🀄。2)基因治疗存在以下尚未解决的问题①缺乏安全🐌——🐙、有效😞🏆_🦜、有组织特异性和靶向有帮助请点赞🍀😣|*😊。
在这种原教旨主义的基因疗法定义之外😬🐯--🌴☹️，笔者认为😙-——😾，我们不妨把另一种治疗思路也纳入基因疗法的范畴中🌴——-😉。还是用重症联合免疫缺陷症做例子吧😜🦎-🦧😌，既然患者的ADA基因出现缺陷🐭😷-🌩🦂，无法合成正常功能的腺苷脱氨酶🏒-🎈🤧，那么除了把正常的ADA基因放回患者基因组DNA中之外🌦🥋-_🍂🦄，还有一个治疗的思路就是🌨🐏__🦋🐪，干脆直接给患者注射功能正常的腺苷脱氨酶😢——🪶😽。事实上说完了🎏_🐁。
优点🦕|-🪰🦝：基因治疗是一种及有潜力的治疗手段🙊🎋——🎆，随着科学技术的发展🌴————🐘，基因治疗会取得更大的进展🍀🎄-*，并将得以广泛运用🦖🥏|-🥍。通过基因工程治疗的疾病已包括血友病🤠_🧨，严重贫血💮-——🕷，关节炎🐌⭐️--😷🦡，心血管病😫*|🐚，癌症🎾——🌙🐳，甚至艾滋病等疑难顽症🐒🦌——🐁😆。可生产人工胰岛素等缺乏的药物缺点*|🐳🐼：目的基因有可能会产生有害的基因突变🌲||🌒🦌，目的基因一般用脂质体后面会介绍🤒——🌈😰。
基因治疗是一种新的治疗手段🧨_🐺🎭，可以治疗多种疾病🎇——-🎫，包括癌症🌹_🦎🐓、遗传性疾病🪶😺-🐍、感染性疾病✨😉_-🎐😯、心血管疾病和自身免疫性疾病😧🌕————🥅🤗。基因治疗是指将治疗基因导入靶细胞🥅||😡，治疗基因在细胞内表达为特定蛋白质♟🤐——-🐆🐯，从而治疗因基因异常或缺陷而导致的疾病🦑*❄-🤨🐜。基因治疗过程分为三部分👺🐩——-🎀：治疗基因的选择🎾-😛🐪，治疗基因导入宿主细胞和治疗基因的表说完了👻————🦅🤒。
高速发展|全球已上市54款基因治疗药物?？
Yescarta（吉利德/Kite Pharma）🌧_🥍🐞：2017年加入战场🎇|😖🐃，专治难治性大B细胞淋巴瘤🐩🎄|🍄🧿，为患者带来新的希望🌳|🐌🦔。其他如Tecartus🙀——🐕🐈、Breyanzi和Abecma等🐫——*🌺，各自在特定疾病领域展现出强大的治疗潜力🥀——_🐕🎊。体内疗法的瞩目成果体内的基因疗法也不遑多让💥——|🦖😌，例如🐦🍁|😭：Invossa-K*-🦅：治疗膝关节炎的创新疗法🤨_-🧿🥉，为患者带来疼痛的缓解🎨🐣——|*🐉。Zynteglo和说完了🌻🌻-🎽*。
根据媒体的相关报道🐒-🐵，美国的药监局FDA已经批准了定价为280万美元的基因疗法🐭🐣_🌙，根据数据调查报告发现😓__🦝🦢，这是历史上最贵的药物🐯——🥌。此次的基因疗法主要是针对地中海贫血患者🦘——🦈，对这些患者来说将会有着非常好的治疗效果🕸-*🐬。针对这种疾病😯🎍_|🦙🐺，在这个药物出现之前只有一种治疗方法😽--🙊🐼，那就是进行骨髓移植🌪⭐️_-🦙，但是有了这种基因疗法还有呢？
基因治疗名词解释?？
基因的解释[gene] 存在于细胞的染色体上的生物体遗传的基本单位详细解释(1).起因😇——🐒；基本原因😱🕸-🥇🐀。郁达夫《杨梅烧酒》😣|🥎🌼：“而这一出实在也是滑稽得很的小悲剧🌺_😛，现在却终于成了我们两个旧友的再见的基因✨_🦉。”郭沫若《羽书集·驳＜实庵字说＞》🎍🍃--😱：“我的其它的不同性质的著作🐞🐷——🎍🐨，都等会说🌴🤧————*。
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞😹🌿-——🐙🍄，以治疗基因缺陷或异常引起的疾病🦄——😁😿。常用于治疗某些与基因有关的疾病🙈_——🪅，如地中海贫血♥🌵_-🦖、神经系统变性疾病等🐳😇|-🐽。而肿瘤基因治疗是指通过对肿瘤的基因进行校正🕸🤤--🌥🐉、修饰或应用基因产品等方法消灭或调控肿瘤细胞的恶性生物学行为的治疗方法🐉😐-——🐍*。研究报道的方法有😇🐞-😼：①以细胞因子基因转染等我继续说*——|*🤪。
以间接体内疗法为例,简述基因治疗的基本程序。?？
【答案】🐨——🪴🐟：基因治疗的间接体内疗法的基本程序包括🪆|——🤭🪴：治疗基因的选择⛅️|🐉，基因载体的选择🐿🤯——😿，靶细胞的选择🎣🐈_🐜，基因转移🥅——😏🦜，外源基因表达的筛检😇|🌒，将基因修饰过的细胞回输体内🥋🎇||😷，并观察治疗效果等🐔||🐭🐼。
基因治疗技术如果实现也不一定能够改变我们一切的生理缺陷😉|🐚，因为基因治疗只是能改变我们的部分基因🤩_😔，但是不可能连一些和基因无关的生理缺陷也会得到改变☁️_|🌹🐕，毕竟生理缺陷不是单一的💐🎍-——😊🐁。有一些生理缺陷是由外部因素导致的🏒--🥀😺，不一定和基因有关系☺️🐨_💐🎭，所以说即使基因治疗技术实现了🌝|🌘，但是也不能改变那些因为外部因素导致的希望你能满意🦟☁️--😈🙉。